遗传性视网膜疾病(IRDs)是一组遗传和临床相同的疾病，其特征是进行性视网膜损伤导致视力丧失。全球IRDs发病率约为每2000人1例。这些疾病是世界范围内失明的主要原因之一。
虽然基因治疗的引入是一个重大的发展，但它的有效性被纯粹的遗传异质性所削弱，ird中涉及260多个基因。这限制了基因治疗在所有IRDs中的广泛应用。此外，基因治疗在已经发生明显的光感受器细胞死亡的晚期视网膜变性的临床病例中疗效有限。视网膜中的感光细胞对光线作出反应，将光线转换成电信号，激活生理连锁反应。这些信号通过视神经传送到大脑进行处理。
随着诱导多能干细胞(iPSC)和胚胎干细胞(ESC)技术的出现，再生干细胞治疗有潜力成为终末期视网膜变性的替代治疗，与潜在的遗传缺陷无关。因此，视网膜再生疗法为IRDs的治疗带来了巨大的希望。对IRDs动物模型的研究表明，视网膜光感受器前体移植可改善视力，但有关这些移植对高等哺乳动物视网膜损伤修复能力的证据有限。
最近发表在《干细胞研究与治疗》(Stem Cell Research and Therapy)杂志上的一项研究，是由新加坡国立大学永卢林医学院(NUS Yong Loo Lin School of Medicine)眼科助理教授苏新义(Su Xinyi)领导的，研究了来自临床符合要求的多能干细胞的光感受器前体的治疗潜力。该研究证明了临床依从性的ipsc衍生的光感受器前体作为未来临床试验的细胞替代来源的安全性和治疗潜力。其中包括与RxCELL合作，在新加坡进行光感受器前体移植的首次人体临床试验，RxCELL是一家专注于治疗应用的生物技术公司。
参考:
刘增平、Tanja Ilmarinen、Gavin S. W. Tan、Heidi Hongisto、Edmund Y. M. Wong、Andrew S. H. Tsai、Sami Al-Nawaiseh、Graham E. Holder、Su Xinyi、Veluchamy Amutha Barathi、Heli Skottman、Boris V. Stanzel。黄斑下整合的hESC-RPE mo 诺莱尔异种移植在非人灵长类动物手术模型中的应用。干细胞研究与治疗，2021年;12 (1) DOI: 10.1186/s13287-021-02395-6
