美国西北大学(Northwestern Medicine)的一项小鼠研究发现了青光眼的新治疗靶点，包括预防一种严重的儿童青光眼，以及发现一种可能用于治疗成人青光眼最常见病因的新疗法。
患有高血压青光眼的人，眼睛里的液体不能正常排出，会对视神经造成压力，导致视力下降。它影响着全世界6000万人，是60岁以上人群失明的最常见原因。
虽然成人青光眼有几种治疗方法(眼药水、口服药物、激光治疗)，但目前尚无治愈方法，而一种发生在出生到三岁之间的严重青光眼，即原发性先天性青光眼，只能通过手术治疗。
“虽然原发性先天性青光眼比青光眼少见得多，但它对儿童来说是毁灭性的，”通讯作者Susan Quaggin博士说，她是西北大学范伯格医学院肾病和高血压科主任。“我们迫切需要新的治疗方法和新的治疗方法来减缓这两种形式的视力下降。
通过基因编辑，研究中的科学家们在老鼠身上开发出了类似原发性先天性青光眼的新青光眼模型。通过向小鼠注射一种新的、持久的、无毒的蛋白质治疗(Hepta-ANGPT1)，科学家们能够取代基因的功能，当基因发生突变时，会导致青光眼。有了这种注射疗法，科学家们还成功地在一个模型中防止了青光眼的形成。同样的疗法，当注射到健康成年小鼠的眼睛时，可以降低眼压，支持它作为一种可能的新疗法，治疗成人青光眼最常见的原因(高眼压开角型青光眼)。
这项名为“细胞串扰调节房水流出途径，为青光眼治疗提供了新的靶点”的研究发表在10月18日的《自然通讯》杂志上。
6000万全世界青光眼患者的数量
Quaggin说，下一步是为这种成功的新蛋白质治疗方法开发合适的输送系统，并将其投入生产。
此外，科学家们利用生物信息学和单细胞RNA序列数据来了解和确定青光眼途径，这些途径可以在未来探索该疾病的其他治疗靶点，比如那些与眼内特殊血管(Schlemm's canal)进行沟通的血管(Schlemm's canal)，这对排液和维持正常眼压很重要。
Quaggin说:“有一种治疗方法可以促进有缺陷的施莱姆管的重塑和/或生长来治疗青光眼，这将是非常棒的。”“这些研究是实现这一目标的第一步。
“我们希望这项研究能够成为首个有效促进(房水)液体从眼前部流出的靶向疗法，扭转青光眼患者潜在的生物缺陷。”
西北大学的其他合著者包括本·汤普森(第一作者)、金晶医生、潘柳和医科学生拉杰·普罗希特。这项研究建立在团队合作和与麦迪逊大学威斯康辛分校合著者Terri Young和Stuart Thomson的持续合作的基础上。
该研究的资金由美国国立卫生研究院(批准编号R01 EY025799、R01 HL124120、R01 EY014685和1S10OD025120)、美国国家糖尿病、消化和肾脏疾病研究所(批准编号P30 EY016665)和美国国家癌症研究所(批准编号CCSG P30 CA060553)提供。
