辉瑞(Pfizer)将投资13.5亿美元与Beam Therapeutics合作，开发治疗罕见基因疾病的药物，全部通过使用基本编辑技术(一种操纵DNA的技术)。两家公司表示，根据这项为期四年的协议，Beam将获得3亿美元的预付款。该协议允许辉瑞公司开发三种针对罕见的肝脏、肌肉和中枢神经系统遗传疾病的候选药物，Beam将从中挑选。
碱基编辑器是一种改变基因密码中单个字母的技术，美国Beam公司表示，这种方法可以在制造细胞和组织的指令中产生极其精确的变化。比姆说，由于基本编辑以这样一种有针对性的方式改变DNA，它比Crispr技术等基因组编辑方法带来的副作用风险更小。Crispr的开发导致了2020年的诺贝尔奖。Crispr可以移除或替换特定的DNA序列，但在治疗中会导致不良后果。
“我们将与Beam的合作视为推进下一代基因编辑疗法的一个机会，这是一个令人兴奋的科学前沿，有可能导致罕见基因疾病患者的转变，”迈克尔·多尔斯滕(Mikael Dolsten)说。辉瑞首席科学官在一份声明中说。Beam利用信使Rna和脂质纳米颗粒将其技术带入人体。辉瑞公司在mRNA和纳米颗粒方面都有经验，这是与德国合作伙伴BioNTech开发和生产的Covid-19疫苗的组成部分。
辉瑞的新冠疫苗代表了生物制药行业中与众不同的成功故事。这家总部位于纽约的制药公司预计，2021年该疫苗的全球销售额将达到360亿美元，这是制药产品在短短一年内创下的最高纪录。辉瑞正寻求通过外部业务发展扩大其mRNA特许经营权。该公司的高层管理人员对早期RNA技术特别感兴趣，这种技术的益处可能超出传染病领域，比如罕见疾病和癌症。随着新冠疫苗销量的激增，辉瑞的股价在2021年上涨了约60%。同一年，Beam的股价下跌了2.4%。这项交易是在2022年摩根大通医疗保健大会的第一天宣布的。该会议通常在旧金山举行，今年将在网上举行，以解决欧米克隆变种的爆炸问题。
