纽约,纽约,2021年10月21日——的第一个临床实验的移植转基因,非人人体肾脏是最近完成了纽约大学Langone Health-marking前进的一大步,可能会利用人的另一个器官的供应面临威胁生命的疾病。
这项手术被称为异种移植，于2021年9月25日周六在曼哈顿的纽约大学朗格尼分校进行。Robert Montgomery，医学博士，H. Leon Pachter，医学博士，纽约大学朗格尼分校外科系主任和移植研究所主任，在两个小时的手术中领导了一个手术小组。肾脏是从数百英里外的一头基因工程猪身上获得的，移植到一名已故捐赠者体内。在征得其家人同意的情况下，这位捐赠者在呼吸机上维持了54小时，同时研究了新肾脏的功能和接受程度。
在供体猪体内，编码被称为alpha-gal的聚糖的基因被“敲掉”了。alpha-gal负责人体对猪器官的抗体介导的快速排斥反应。此外，猪的胸腺(负责“培养”免疫系统)与肾脏一起被移植，以避免对猪肾产生新的免疫反应。
该手术是纽约大学朗格尼分校(NYU Langone)一个特别指定的研究伦理监督委员会批准的一项更大规模研究的一部分。这是一项研究协议的最新一步，该协议要求实施额外的和类似的程序。以突破性研究为目的的死后全身捐献代表了一种新的途径，允许个人在器官或组织不适合移植的情况下宣布脑死亡后实现利他主义。
在54小时的研究中，肾脏附着在上肢、腹部外的血管上，并覆盖保护罩进行观察和肾脏组织采样。尿量和肌酐水平(肾脏功能正常的关键指标)是正常的，与人类移植肾的情况相当。在整个手术过程和随后的观察期间，均未发现排斥反应的迹象。研究结果将提交同行评议和随后发表。
可移植器官严重短缺
在过去的半个世纪里，可用于器官移植的可用捐赠器官的数量没有足够的增长，而对器官的需求却在飙升。数据显示器官供应移植网络的美国卫生和人类服务部,有超过90000人等待救命的肾移植在美国,超过32000人被添加到国家肾脏今年迄今候补名单。
“这是器官移植领域的一个变革时刻，”蒙哥马利说。“50多年来，医学界和科学界一直致力于异种移植以维持人类生命。在这个过程中有很多障碍，但我们最近的手术显著地推动了这些努力。这项研究为器官的无限供应带来了新希望，可能会改变移植领域和那些急需器官的人的游戏规则。”
在这个过程中使用的肾脏是从一头猪身上获得的，其中的α -gal生物分子(主要导致猪对人异种移植的超急性排斥反应)已经被移除。这种被称为GalSafeTM猪的动物是由联合治疗公司的子公司Revivicor公司设计的。2020年12月，美国食品和药物管理局批准将GalSafe猪作为人类治疗的潜在来源。
一个亲切的捐赠
尽管异种移植的研究和外科实践在纽约大学朗格尼移植研究所(NYU Langone’s Transplant Institute)已经进行了多年，但没有人类捐赠者，实际应用无法取得进展。在等待合适的捐助者数月之后，9月24日星期五下午出现了向前迈进的机会，启动了这一历史性的程序。
“家属希望死者能成为器官捐献者，但由于一些缓和因素，死者的器官不适合捐献，”蒙哥马利说，他自己也接受了捐赠的心脏。相反，这家人慷慨地同意将他们所爱的人的身体捐献给这个手术。这种非凡的慷慨为这一重大进展铺平了道路，创造了可持续的救生器官供应，并有望结束目前的模式，即有人为了活而死。”
非营利组织LiveOnNY致力于促进纽约市地区的器官和组织捐赠，在争取捐赠者家属同意和迅速提取猪器官的努力中，LiveOnNY是一个重要的合作伙伴。
“我为蒙哥马利医生和纽约大学朗格尼移植团队取得的这一令人难以置信的科学成就而鼓掌，”LiveOnNY首席临床官查德·埃泽尔(Chad Ezzell)说。“我们正在进入这个领域的一个新时代，随着这项重要研究的进展，这将给我们等待名单上的人带来新的希望。”重要的是要记住，如果没有非凡的捐赠者和他们的家人，这一切都不可能实现。我们永远都不知道该如何感谢我们的家人，因为他们有勇气答应捐款。”
器官移植的未来
作为一名世界知名的外科医生和研究人员，蒙哥马利帮助开创了一种腹腔镜技术，这种技术可以获得活体捐赠的肾脏，现在这种技术已经很普遍了。他还发明了“多米诺骨牌配对肾脏捐赠”，即两个或两个以上的捐赠者和受者配对进行肾脏交换。这是异种移植领域的最新里程碑——尽管是长期研究过程的一部分——可能标志着推进移植医学的另一个激动人心的篇章。
“这里的潜力是不可思议的，”蒙哥马利说。“如果科学和实验继续取得积极进展，我们可能接近将肾脏异种移植到活人身上。这项工作的未来并不局限于肾脏。从转基因猪身上移植心脏可能是下一个重大的里程碑。这是一个值得庆祝的非凡时刻——不是道路的终点，而是起点。要让异种移植成为现实，还有更多的工作要做。”
GALSAFE是Revivicor, Inc.的商标。
